Menurut pengumuman yang dirilis melalui akun WeChat resmi Cloud-Healthcare, mitranya Calliditas Therapeutics AB mengumumkan hasil positif dari studi Open-Label Extension (OLE) global pada uji coba NefIgArd Fase III untuk Tarpeyo® (kapsul pelepasan budesonide tertunda-, Nefecon®).
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 mL/menit pada saat itu.
Sebanyak 119 pasien dilibatkan dalam penelitian ini, termasuk 45 pasien yang telah menerima Tarpeyo® dalam uji coba NefIgArd Fase III. Data menunjukkan bahwa pada semua pasien dengan nefropati IgA (IgAN), termasuk mereka yang sebelumnya diobati dengan Tarpeyo® dalam uji coba NefIgArd Fase III, efek pengobatan pada titik akhir utama termasuk rasio protein-terhadap-kreatinin urin (UPCR) dan perkiraan laju filtrasi glomerulus (eGFR) pada bulan ke-9 konsisten dengan yang diamati dalam penelitian NefIgArd Fase III. Dalam hal keamanan, profil keamanan setelah 9 bulan pengobatan Tarpeyo® atau paparan ulang setelah selesainya studi NefIgArd Fase III konsisten dengan data yang dilaporkan sebelumnya.
Uji klinis global NefIgArd Fase III merupakan studi multisenter acak tersamar ganda yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan Tarpeyo® (16 mg sekali sehari) dibandingkan plasebo pada pasien dewasa dengan nefropati IgA primer yang menerima terapi inhibitor RAS yang dioptimalkan. Pasien diacak 1:1 untuk menerima Tarpeyo® atau plasebo yang cocok selama 9 bulan, diikuti dengan masa tindak lanjut bebas pengobatan selama 15 bulan. Studi NefIgArd Fase III mencapai titik akhir primer dan sekunder utama, dengan data lengkap dipublikasikan diLancet. Berdasarkan hasil ini, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) memberikan persetujuan penuh terhadap Tarpeyo® pada bulan Desember 2023 untuk pengobatan pasien dewasa dengan nefropati IgA yang berisiko mengalami perkembangan penyakit, terlepas dari proteinuria awal.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 mL/menit. Sebanyak 119 pasien terdaftar, termasuk 45 orang yang telah menerima pengobatan aktif. Semua pasien OLE yang terdaftar melanjutkan terapi penghambat RAS yang dioptimalkan (ACEis dan/atau ARB) dan menerima Tarpeyo® 16 mg sekali sehari selama 9 bulan, diikuti dengan tindak lanjut selama 3 bulan. Analisis primer didasarkan pada UPCR dan eGFR pada 9 bulan. Data terperinci akan disajikan pada pertemuan tahunan Asosiasi Ginjal Eropa – Asosiasi Dialisis dan Transplantasi Eropa (ERA‑EDTA) mendatang.
Tarpeyo® (Nefecon®) adalah kapsul pelepasan tertunda budesonida. Sebagaisatu-satunya terapi pengubah penyakit untuk nefropati IgA secara global, ini adalah modulator imun yang menargetkan sel B mukosa usus. Hal ini dapat mengurangi penurunan fungsi ginjal sebesar 50%, menunda penurunan fungsi ginjal sebesar 66% pada populasi Tiongkok, dan diperkirakan memperpanjang waktu menuju dialisis atau transplantasi ginjal hingga 12,8 tahun.
Sementara itu, budesonide menunjukkan aTingkat metabolisme lintas pertama 90%., berkontribusi pada profil keamanan yang menguntungkan. Tarpeyo® secara khusus dikembangkan untuk pasien nefropati IgA. Setiap kapsul mengandung 4 mg budesonide, diformulasikan untukpelepasan target pada sel B mukosa di ileum terminal(termasuk patch Peyer). Setelah kapsul dilarutkan, mikrosfer berlapis tiga menghasilkan pelepasan budesonida yang berkelanjutan dan stabil, sehingga mencapai cakupan konsentrasi tinggi di seluruh area target. Hal ini mengurangi produksi antibodi IgA1 yang kekurangan galaktosa (Gd‑IgA1), yang mendorong nefropati IgA, sehingga melakukan intervensi pada tahap awal mekanisme patogen untuk mencapai efek terapeutik pada nefropati IgA.
